Science公布2024十大科学突破：长效艾滋病预防药物居首，CAR-T治疗自身免疫病入选

题图 | Science撰文 | 王聪2024年12月12日，《科学》杂志的年度十大科学突破如期而至。一款艾滋病药物——Lenacapavir，被评为年度科学突破之首，该药物只需每6个月注射一次，在预防艾滋病毒感染方面取得了显著成功，有望帮助结束HIV/艾滋病的流行。吉利德公司公布的关键3期临床试验的中期分析数据显示，每年两次给药，在女性中实现了100%艾滋病预防效果。入选2024年度十大科学突破的还有：CAR-T细胞治疗自身免疫病詹姆斯·韦布空间望远镜探测宇宙黎明基于RNA的杀虫剂进入农田固氮细胞器的进化发现一种新磁性古代真核生物的多细胞性出现得很早地幔波塑造大陆星舰着陆实现筷子夹火箭古代DNA揭示家族纽带图 | Science长效艾滋病预防药物2024年6月20日，吉利德公司（Gilead Sciences）公布了其艾滋病预防药物Lenacapavir的关键3期临床试验的中期分析结果，结果显示，仅需每年两次给药，在女性中实现了100%艾滋病预防效果。据悉，该项目是迄今为止开展的最全面、最多样化的艾滋病预防试验项目。吉利德公司首席医学官Merdad Parsey博士表示，每年两Lenacapavir用药具有0感染和100%预防效果，证明了它作为帮助预防HIV感染的重要新工具的潜力。我们期待从正在进行的临床试验中获得更多结果，并进一步实现我们的目标——帮助世界各地的每个人结束HIV流行。在这项3期、双盲、随机对照临床试验（项目代号为PURPOSE 1）中，研究团队评估了Lenacapavir用于暴露前预（PrEP）HIV感染的安全性和疗效。来自南非的25个地点和乌干达的3个地点的5300多名16-25岁女性参加了这项临床研究，他们按照2:2:1的比例随机分配接受Lenacapavir（每年2次皮下注射）、Descovy（每日口服）和Truvada（每日口服）的治疗。结果显示，在Lenacapavir组的134名女性中，无HIV感染新发病例 （发病率为0.00例/100人·年） 。Truvada组1068名女性中有16例新发病例（发病率为1.69例/100人·年）。Descovy组的2136名女性中有39例发病病例（发病率为2.02例/100人·年）。在试验过程中，Lenacapavir的耐受性总体良好，未发现显著或新的安全性问题。吉利德公司后续将进一步公布更详细的数据。CAR-T细胞治疗自身免疫病早在2021年8月5日，德国埃尔朗根-纽伦堡大学（FAU）的Georg Schett教授等人在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表临床研究论文，首次将CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮的治疗，并成功治疗了一名年轻女性患者。Andreas Mackensen教授（左），Georg Schett教授（右），中间的是世界首个接受CAR-T细胞治疗的系统性红斑狼疮患者 Thu-Thao V.（图 | Science）2024年2月22日，Georg Schett教授团队在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表论文，报告了15名自身免疫病患者 （8名系统性红斑狼疮患者、4名系统性硬化症患者和3名特发性炎性肌病患者） 在接受CAR-T细胞疗法后重获新生，他们不再出现症状或不再需要进行新的治疗，其中第一批接受治疗的患者已经保持了两年多无病状态。这一结果让人们燃起了彻底治愈自身免疫病的希望。此后，CAR-T细胞疗法陆续成功治疗了多发性硬化症、重症肌无力等多种自身免疫病。值得一提的是，近日，海军军医大学附属长征医院风湿免疫科主任医师徐沪济因使用现货通用型CAR-T细胞疗法成功治疗两种自身免疫病患者而入选 Nature 年度十大人物。徐沪济（图 | Nature）参考文献：https://www.science.org/content/article/breakthrough-2024助力医学研究高质量发展，推动医疗科技创新转化！基础方案设计|数据挖掘|数据分析联系医诺维

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